在真实世界中使用eculizumab的经验和转换到ravulizumab用于一般化骨髓灰质炎

科学领域:

• 神经学 神经学
• 免疫学 免疫学 免疫学
• 药理学 药理学是指药理学的学科.

背景情况:

• 埃奎利祖马布和拉武利祖马布是已批准的C5补充抑制剂,用于抗乙胆受体阳性通用化骨髓灰质炎 (AChR+ gMG).
• 现实世界的数据对于了解耐火性ACHR+gMG的治疗有效性和患者偏好至关重要.

研究的目的:

• 评估eculizumab在耐火性ACHR+gMG患者中的临床意义.
• 在这个患者群体中,评估从eculizumab切换到ravulizumab的结果.
• 测量患者在eculizumab和ravulizumab之间的偏好.

主要方法:

• 对日本MG注册调查2021年对使用eculizumab治疗的ACHR+gMG患者的数据进行回顾性分析.
• 对从eculizumab转换为ravulizumab的患者的评估.
• 响应者定义:在每日生活活动 (MG-ADL) 评分中,肌痛性严重性肌痛症的改善≥3分.
• 管理了患者偏好调查问卷.

主要成果:

• 36名ACHR+gMG患者 (3%的注册) 接受了eculizumab,主要是重症/耐药病例 (平均年龄为56.0岁).
• 埃奎利祖马布治疗导致MG-ADL显著改善 (9.4至5.9),70%的患者有反应.
• 15名转换为拉夫利祖马布的患者保持了良好的反应和耐受性;患者偏好偏好拉夫利祖马布.

结论:

• 埃奎利祖马布在现实世界耐火性ACHR+gMG中表现出有效性.
• 转换为拉夫利祖马布是一种可行的选择,保持疗效和耐受性.
• 患者可能更喜欢拉夫利祖马布而不是eculizumab.