在接受阿扎西提丁治疗的MDS患者中,现实世界结果和预后因素-一项回顾性分析

科学领域:

• 血液学 血液学 血液学
• 在瘤学瘤学.
• 药理学 药理学是指药理学的学科.

背景情况:

• 阿扎西提丁 (AZA) 是治疗骨髓质疏松综合征 (MDS) 的关键药物,可改善存活率和生活质量.
• 然而,患者对AZA的反应有所不同,预后因素尚不清楚.
• 识别反应和生存的预测因素对于优化MDS治疗至关重要.

研究的目的:

• 评估一线阿扎西提丁 (AZA) 在真实世界骨髓质疏松症候群 (MDS) 队列中的疗效和安全性.
• 确定与接受AZA的MDS患者治疗反应和生存结果相关的预后因素.

主要方法:

• 79名MDS患者的回顾性分析,这些患者接受了第一线AZA治疗.
• 评估整体反应率 (ORR),完全缓解 (CR),部分缓解 (PR),血液学改善 (HI) 和稳定疾病 (SD).
• 使用单变体和多变体模型分析整体存活率 (OS) 和无进展存活率 (PFS),考虑细胞遗传学,年龄,IPSS,IPSS-R和血清费里丁.

主要成果:

• 总体应答率 (ORR) 为24%,其中40.5%的人实现了稳定疾病 (SD).
• 与非响应者相比,ORR或SD患者的生存寿命和PFS显著更长.
• 较短的OS的独立预测因素包括年龄较大,更高的IPSS风险和更高的IPSS-R细胞遗传风险.
• 较短PFS的独立预测因素包括年龄,IPSS风险,IPSS细胞遗传风险和血清费里水平.

结论:

• 这项研究证实了azacitidine (AZA) 在现实世界MDS群体中的有效性和安全性.
• 年龄较大,IPSS较高和IPSS-R细胞遗传风险是短寿命的独立预后因素.
• 血清费里水平也可以作为治疗AZA的MDS患者无进展生存的预后生物标志物.