基于AAV血清型2和8的基因疗法的保留率,使用不同的药物输送材料
Felix F Reichel1,2,3, Peter Kiraly1,2, Immanuel P Seitz3
1Nuffield Laboratory of Ophthalmology, Department of Clinical Neurosciences, University of Oxford, Oxford OX1 2JD, UK.
International journal of molecular sciences
|April 13, 2024
概括
这项研究比较了Adeno相关病毒载体 (AAV) 基因治疗剂在子肠注射系统中的保留. 所有测试的头都显示出可比的保留率,这表明它们适合用于AAV基因疗法.
科学领域:
- 眼科医生 眼科 眼科
- 基因治疗 基因治疗
- 生物技术是生物技术.
背景情况:
- 视网膜下注射是针对视网膜疾病的基因疗法的关键输送方法.
- 在注射系统内优化载体保留对于治疗疗效至关重要.
- 基因相关病毒载体 (AAV) 由于其安全性和效率,在基因疗法中被广泛使用.
研究的目的:
- 为了比较AAV基因疗法药物的保留率在不同的内注射小内.
- 评估各种管与AAV血清型2 (voretigene neparvovec) 和AAV血清型8载体的兼容性.
- 评估来自不同制造商的管在基因治疗中的性能.
主要方法:
- 使用标准化qPCR试验的量化AAV载体保留,以普遍的反转终端重复为目标.
- 我们比较了四个子管:PolyTip®管 (MedOne外科) 和三个DORC管 (可伸缩41G,双孔,27G).
- 基于AAV2的voretigene neparvovec和临床级AAV8载体的评估保留率.
主要成果:
- 在Voretigene neparvovec中,保留率为DORC产品的10-28%和PolyTip®软管的32%.
- 对于PolyTip®管而言,AAV8载体的保留率为14%,对于DORC产品而言为3-16%.
- 所有测试的仪器都显示出可比的AAV保留率,对于DORC产品来说,测试-重新保留的变化率很低.
结论:
- 经过测试的内注射显示了AAV2和AAV8基因治疗载体的可比保留率.
- 所有评估的仪器似乎同样兼容,用于将基于AAV的基因疗法输送到子膜空间.
- 这些发现支持在临床基因疗法应用中可互换使用这些.
