使用负对照结果比较PCSK9单克隆抗体治疗策略,使用心肌梗塞后的负对照结果:一个目标试验仿真研究

科学领域:

• 心血管医学 心血管医学
• 药理学 药理学是指药理学的学科.
• 现实世界的证据.

背景情况:

• 启动蛋白转化酶亚提利辛/凯9型单克隆抗体 (PCSK9 mAb) 疗法,以治疗心肌梗塞 (MI) 后的脂质降低,可能会受到患者预后因素的影响.
• 这种潜在的混可能会导致对现实世界治疗效果的比较产生偏见.

研究的目的:

• 评估PCSK9 mAb启动与没有启动在MI后一年内进行比较时的潜在混.
• 评估低PCSK9 mAb吸收对比较有效性研究的影响.

主要方法:

• 采用了目标试验模拟,使用克隆-传感器权重方法来解决时间变化的混和不朽的人-时间.
• 分析了从2015年7月到2020年6月的MI住院情况,跨越了Optum的Clinformatics Data Mart (CDM),MarketScan和美国医疗保险索赔数据库.
• 估计的3年反事实累积风险和10个负控制结果的风险差异.

主要成果:

• 在心脏病发作后一年内PCSK9 mAb的启动率很低,在0.7% (MarketScan) 和0.4% (CDM,Medicare) 的患者中观察到.
• 在所有数据库中,PCSK9 mAb的启动与几个结局的风险较低有关,包括癌症,,骨折.
• 在每个数据库中,在治疗组之间观察到以泽蒂米布使用和低密度脂蛋白测试的不平衡.

结论:

• 由于PCSK9 mAb发病率很低,因此很大程度上限制了使用现有的现实数据方法进行可靠的比较疗效研究的可行性.
• 结果表明,由于吸收率低和混因素,观察性研究中比较PCSK9 mAb启动与不启动的潜在偏差.