Brentuximab vedotin用于皮肤参与耐火性扩散皮肤全身性硬化症,这是一个开放的标签试验

科学领域:

• 类风湿病学 类风湿病学
• 免疫学 免疫学 免疫学
• 在瘤学瘤学.

背景情况:

• 扩散性皮肤全身性硬化症 (dcSSc) 是一种严重的自身免疫性疾病,其特征是皮肤变厚和潜在的器官损伤.
• 目前治疗严重的活性dcSSc的治疗方法通常具有有限的疗效和显著的副作用.
• 作为一种抗CD30抗体-药物结合体的布伦图西马布维多丁 (Brentuximab vedotin) 在其他表达CD30的恶性瘤中显示出有效性.

研究的目的:

• 评估brentuximab vedotin在患有严重活性扩散性皮肤全身性硬化症 (dcSSc) 的患者中的疗效和安全性.
• 评估布伦图西马布维多丁对dcSSc患者皮肤评分和肺功能的影响.

主要方法:

• 进行了II期,单中心,开放标签,单臂试验.
• 纳入了11名患有严重活性dcSSc和修改的罗丹皮肤评分 (mRSS) ≥15的成年患者.
• 患者接受了45周内静脉注射布伦图西马布维多丁 (0.6毫克/千克每3周),主要终点是48周后mRSS降低≥8点.

主要成果:

• 在11名患者中,有9名患者完成了这项研究.
• 48周后mRSS的平均减少为11.3点 (P=0.001),符合主要终点.
• 强迫性生命能力 (FVC) 改善了7.8%,而86%的患者根据dcSSc (CRISS) 的复合响应指数显示了有益的治疗效果.
• 副作用大多是轻微的,没有严重的不良事件归因于brentuximab vedotin.

结论:

• 布伦图西马布维多丁在严重活性dcSSc.患者的皮肤表现和强迫生命能力方面显著改善.
• 治疗耐受性良好,没有发现安全问题.
• 有必要进行安慰剂对照试验,以验证这些有前途的初步发现.