降低强度与MDS的骨髓衰变条件:EBMT第三阶段研究 (RICMAC) 的长期结果

科学领域:

• 血液学 血液学 血液学
• 在瘤学瘤学.
• 移植医学 移植医学

背景情况:

• 骨髓发育综合征 (MDS) 是一组克隆性造血干细胞疾病.
• 造血干细胞移植 (HCT) 是对MDS的潜在治疗方法.
• 肌肉衰变调节 (MAC) 和减少强度调节 (RIC) 是HCT前的两种常见的调节方案,每一种都有不同的毒性概况和疗效.

研究的目的:

• 为了比较MDS患者的MAC和RIC治疗方案的长期结果.
• 在两种调节方案之间评估整体存活率 (OS),无复发存活率 (RFS),非复发死亡率 (NRM) 和复发发病率 (RI).
• 为了确定影响MDS患者接受HCT的结果的独立风险因素.

主要方法:

• 一项前性随机国际研究 (EBMT RICMAC) 涉及129名患有MDS的18-65岁患者.
• 患者被随机分配,接受MAC (busulfan/cyclophosphamide) 或RIC (busulfan/fludarabine),然后从HLA匹配或不匹配的捐赠者获得HCT.
• 结果是在6.2年的中位数随访后分析的,重点是10年的OS和RFS,NRM和RI.

主要成果:

• 经过6.2年的中位数随访后,10年的OS为RIC的54.0%和MAC的44.4% (p=0.15),10年的RFS为RIC的43.9%和MAC的44.2% (p=0.78).
• 多变量分析确定了ECOG状态和先前的化疗作为OS和RFS的独立风险因素. ECOG和低细胞遗传风险与NRM有关,而先前的化疗预测了RI.
• 与MAC相比,低细胞遗传风险的患者在RIC后显著改善了OS,RFS和NRM (所有患者p<0.05).

结论:

• 在接受HCT的MDS患者中,在MAC和RIC疗程之间,总体存活率和无复发存活率的长期结果是可比的.
• 降低强度调节 (RIC) 为细胞遗传风险较低的患者提供生存优势,非复发性死亡率较低.
• ECOG性能状态和先前的化疗是影响MDS患者在HCT后的生存结果的关键因素,无论使用的调节方案如何.