现实世界数据的适当相关性和可靠性,用于利用监管提交
Hideaki Bando1, Toshihiro Misumi2, Yasutoshi Sakamoto3
1Translational Research Support Office, Division of Drug and Diagnostic Development Promotion, Department for the Promotion of Drug and Diagnostic Development, National Cancer Center Hospital East, Kashiwa, Chiba, Japan; Division of Data Science, Department for the Promotion of Drug and Diagnostic Development, National Cancer Center Hospital East, Kashiwa, Chiba, Japan; Department of Gastroenterology and Gastrointestinal Oncology, National Cancer Center Hospital East, Kashiwa, Chiba, Japan.
该REALISE研究调查了确保真实世界数据 (RWD) 和真实世界证据 (RWE) 有关和可靠的方法,以获得监管批准,解决数据标准化和提取方面的挑战.
科学领域:
- 现实世界数据 (RWD) 和现实世界证据 (RWE) 分析分析.
- 监管科学和数据标准监管科学和数据标准
- 瘤学和罕见的分子亚型
背景情况:
- 从真实世界数据 (RWD) 中提取监管级数据是具有挑战性的,原因是非标准化的格式和方法.
- 当使用现实世界证据 (RWE) 作为外部控制组时,评估内部和外部控制数据之间的相似性至关重要.
- 现有的数据库往往不是为监管提交而设计的,因此需要追溯验证方法.
研究的目的:
- 调查用于罕见分子亚型的外部控制数据的数据提取方法.
- 阐明RWD/RWE的"相关性"和"可靠性",以获得监管部门的批准.
- 在监管提交中制定用于RWD/RWE的标准指南.
主要方法:
- 该REALISE研究比较了四个数据库的相关性和可靠性:ARCAD,SCRUM-日本注册表,SCRUM-日本观察研究和Flatiron Health RWD.
- 统计分析将确定这些数据库之间的差异和相似之处.
- 将研究如何从SCRUM-Japan观察研究中提取相关数据并确保可靠性的方法.
主要成果:
- 在多个数据库中对RWD/RWE相关性和可靠性的比较分析.
- 确定有效的追溯方法来提高RWD/RWE可靠性.
- 对外部控制组应用数据一致性的统计见解.
结论:
- 标准化的方法对于利用RWD/RWE在监管提交中至关重要.
- 该REALISE研究旨在为数据库构建,数据分析和结果评估提供指导方针草案.
- 调查结果将与制药和医疗器械局讨论,以告知未来的监管实践.
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