脊椎肌肉缩症患者在Risdiplam治疗中的坚持和坚持:回顾性索赔分析

科学领域:

• 神经学 神经学
• 药理学 药理学是指药理学的学科.
• 现实世界的证据研究研究.

背景情况:

• 脊髓肌肉缩 (SMA) 是一种影响运动神经元的遗传神经肌肉疾病.
• 里斯迪普拉姆是一种FDA批准的口服药物,用于SMA治疗.
• 长期坚持和坚持对于最大限度地提高SMA患者的临床益处至关重要.

研究的目的:

• 为了评估在SMA患者中使用risdiplam的现实世界的坚持和持久性.
• 为了评估在12个月的时间内坚持和持久性.
• 分析不同患者子组的坚持和持续性.

主要方法:

• 使用专业药房数据对1636名SMA患者进行了回顾性研究.
• 通过覆盖日数 (PDC) 的比例来衡量依从性,可变和固定间隔.
• 持续性定义为没有供应缺口≥90天.
• 根据年龄和主要付款人类型进行子组分析.

主要成果:

• 12个月的坚持率为93% (可变PDC) 和79% (固定PDC).
• 在商业保险,医疗补助和医疗保险 (86-96%) 中观察到高坚持.
• 平均持续时间为330.4天,在医疗补助子组持续时间为81%.

结论:

• 在SMA患者中,RISDIPLAM治疗的现实坚持和持续性很高.
• 在各种人口和保险子组中观察到一致的治疗参与.
• 这些发现表明,Risdiplam治疗的SMA患者的长期治疗结果有利.