美国食品和药物管理局批准摘要:Ciltacabtagene Autoleucel用于复发性或耐火性多发性髓瘤

科学领域:

• 在瘤学瘤学.
• 免疫治疗是一种免疫疗法.
• 血液学 血液学 血液学

背景情况:

• 多发性骨髓瘤是一种血液性恶性瘤,其特征是不受控制的血细胞增殖.
• 复发性/耐药性多发性骨髓瘤带来了重大治疗挑战,需要新的治疗方法.
• 化学抗原受体 (CAR) T细胞疗法已成为血液恶性瘤的有希望的策略.

研究的目的:

• 评估ciltacabtagene autoleucel在患有复发/耐药多发性髓瘤的成年患者中的疗效和安全性.
• 为了评估整体反应率 (ORR),完整反应率 (CR) 和ciltacabtagene autoleucel的反应持续时间 (DoR).
• 描述与ciltacabtagene自动治疗相关的不良事件.

主要方法:

• 进行了一项单臂,开放标签,多中心的第二阶段试验 (CARTITUDE-1).
• 97名患有复发性/耐药性多发性骨髓瘤的成年患者接受了单次输注的ciltacabtagene autoleucel,用于淋巴切除后的化疗.
• 疗效终点包括ORR,CR率和DoR;安全性通过不良事件监测进行评估.

主要成果:

• 在可评估的患者中,Ciltacabtagene自动测试实现了高ORR的97.9% (95% CI,92.7-99.7).
• 观察到一个严格的CR率为78.4% (95% CI,68.8-86.1).
• 响应者的中位数DoR为21.8个月,随访时间中位数为18个月. 55%的患者出现严重不良反应,包括3级+细胞因子释放综合征 (5%) 和神经毒性 (11%).

结论:

• Ciltacabtagene自杀药在重度预治疗复发性/耐药性多发性骨髓瘤患者中显示出相当大的疗效.
• 观察到的响应率和响应持续时间支持其作为治疗选择的作用.
• 仔细监测不良事件,包括细胞因子释放综合征和神经毒性,对于使用这种CAR T细胞疗法治疗的患者的管理至关重要.