在状细胞疾病治疗中的临床实践模式:疾病修饰和潜在的治疗疗法
Luisanna M Sánchez1, Kerry Morrone2, Melissa Frei-Jones3
1Indiana Hemophilia and Thrombosis Center, Indianapolis, IN.
儿童血液学家经常在状细胞疾病 (SCD) 中使用氧尿素. 像克里桑利祖马布和voxelotor这样的新疗法的采用有所不同,这表明需要进一步的研究和更好的获得有效的SCD治疗.
科学领域:
- 血液学 血液学 血液学
- 儿科医学 儿科医学
- 药理学 药理学是指药理学的学科.
背景情况:
- 最近的进展扩大了状细胞疾病 (SCD) 的治疗选择.
- 已经制定了针对SCD管理的更新的国家指南.
- 目前关于这些新疗法的临床实践模式尚不清楚.
研究的目的:
- 描述儿科血液学家在为SCD提供疾病修饰和治愈疗法的实践模式.
- 评估将更新的指导方针纳入SCD的临床实践.
- 为了确定各种SCD治疗的利用趋势.
主要方法:
- 一个9个部分,横截面电子调查分发给美国儿科血液学/瘤学会血红蛋白病特殊兴趣小组 (ASPHO HSIG) 的成员.
- 该调查使用SurveyMonkey. 在3个月的时间内进行.
- 共有88名来自ASPHO HSIG的医生成员参加了会议.
主要成果:
- 90%的受访者经常为患有HbSS和HbSβ0血症的患者启动基尿素.
- 对于正在进行的并发症或特定实验室发现的患者,建议使用L-glutamine,crizanlizumab和voxelotor等较新的疗法.
- 超过一半的受访者认为匹配的兄弟姐妹移植是所有疾病严重程度的,而基因疗法试验则为29%的受访者提供.
结论:
- 在状细胞疾病的儿科血液学家中,基尿素的利用率很高.
- 在SCD管理中,其他疾病修饰疗法的潜力显著,但尚未被探索.
- 需要进一步研究长期疗效和获得最佳SCD护理的障碍.
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