埃尔多斯丁在患有支气管切除症的儿童和成人中 (BETTER试验):多中心,双盲,随机对照试验的研究协议

科学领域:

• 肺部病理学 肺部病理学
• 临床试验 临床试验
• 药理学 药理学是指药理学的学科.

背景情况:

• 支气管切除症是一种慢性肺部疾病,频繁恶化,不成比例地影响土著人口.
• 对于儿科和成人支气管病,治疗选择有限,随机对照试验 (RCT) 也很少.
• 一种新型的粘膜活性剂埃尔多斯因正在评估其潜在的治疗作用.

研究的目的:

• 为了确定与安慰剂相比,12个月的爱尔多斯减少了儿童和成年人 (2-49岁) 支气管病的急性呼吸道恶化.
• 评估埃尔多斯丁对生活质量 (QoL),恶化的持续时间,下一次恶化的时间,住院治疗,肺功能和不良事件的影响.
• 评估埃尔多斯因作为支气管病的治疗方法的成本效益.

主要方法:

• 一个国际性的,多中心的,双盲的,安慰剂控制的优越性随机对照试验 (RCT).
• 在澳大利亚,马来西亚和菲律宾的八个地点招募了194名患有支气管切除症的儿童和成人.
• 主要终点:超过12个月的恶化率. 二次结局:QoL,恶化的持续时间,时间到下一次恶化,住院和肺功能.

主要成果:

• 关于恶化率的初级终点数据正在等待.
• 关于QoL,临床参数和安全性的二次结果数据正在等待.
• 该研究已注册 (ACTRN12621000315819),并得到了相关人类研究伦理委员会的伦理批准.

结论:

• 这项研究将提供关于埃尔多斯在支气管病变中的疗效和安全性的关键证据.
• 预计这些发现将为治疗指南提供信息,并解决支气管切除症管理中的未满足需求.
• 结果将向学术界,医疗界和患者社区传播.