对双重阴性一般化肌痛性肌痛症患者的efgartigimod使用的回顾性分析:一个病例系列

科学领域:

• 神经学 神经学
• 免疫学 免疫学 免疫学
• 药理学 药理学是指药理学的学科.

背景情况:

• 骨髓灰质炎 (MG) 是一种自身免疫性疾病,影响神经肌肉结节.
• 对乙胆受体 (AChR) 和肌肉特异性激酶 (MuSK) 抗体具有双重血清阴性的泛化MG (gMG) 患者存在诊断挑战.
• 新生儿Fc受体 (FcRn) 抗剂efgartigimod在这种特定的血清阴性gMG群体中的疗效尚未得到充分确立.

研究的目的:

• 为了评估患者的症状变化和efgartigimod治疗的安全性,双重阴性总化的MG.
• 评估efgartigimod在具有挑战性的gMG子组中的治疗反应和潜在益处.

主要方法:

• 对16名用efgartigimod治疗的双重血清阴性gMG患者的医疗记录进行了回顾性审查.
• 剂量:每周每周10毫克/公斤的efgartigimod每4周周期.
• 评估MG-日常生活活动 (ADL) 评分和普雷尼索隆剂量.

主要成果:

• 平均MG-ADL得分从9.2提高到了7.4.
• 每日平均普得尼索隆剂量从5.4毫克降至4.1毫克.
• 在MG-ADL得分恶化之前的平均持续时间是循环后6.1周;五名患者经历了轻度不良事件.

结论:

• 在对双重血清阴性GMG患者的评估结果中,efgartigimod治疗没有产生显著的临床益处.
• 需要进一步的研究来探索这种特定的gMG子组的潜在治疗策略.