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Inmaculada Pitarch Castellano1, Eduardo López Briz2, Eugenia Ibáñez Albert3

  • 1Department of Pediatrics, Hospital Universitario y Politécnico la Fe, 46026 Valencia, Spain.

概括

在一个案例研究中,Onasemnogene abeparvovec (OA) 是脊椎肌肉缩 (SMA) 的基因疗法,通过中央线安全地施用. 这种新的服用途径没有显示出立即的不良影响,尽管需要进一步的研究.