口服阿扎西提丁与复发或不耐药的毛囊辅助T细胞淋巴瘤 (ORACLE) 患者的标准治疗相比:一项开放式随机的第三期研究

科学领域:

• 血液学 血液学 血液学
• 在瘤学瘤学.
• 药理学 药理学是指药理学的学科.

背景情况:

• 毛囊辅助T细胞淋巴瘤 (TFHL) 通常具有DNA甲基化基因变异.
• 初步数据表明,5-azacitidine在复发性/耐药性TFHL中的活性.
• 这项研究将口服阿扎西提丁与研究人员选择的标准治疗 (ICT) 对复发/耐药TFHL进行了比较.

研究的目的:

• 为了比较口服azacitidine的疗效和安全性与研究人员选择的标准治疗 (ICT) 在复发或耐药TFHL的患者中.
• 评估无进展生存率作为主要终点.

主要方法:

• 在5个欧洲国家和日本的5个欧洲国家和日本的复发/耐药TFHL的成年患者中进行了随机 1:1 控制试验.
• 阿扎西提丁 (300毫克/天14天/28天周期) 与ICT (gemcitabine,bendamustine或romidepsin) 相比.
• 根据先前的治疗线路和骨髓瘤恶性瘤的存在分层;主要终点:研究人员评估的无进展生存率.

主要成果:

• 包括86名患者;中位数随访时间为27.4个月.
• 治疗阿扎西蒂丁的中位数无进展生存时间为5.6个月,而治疗ICT的中位数为2.8个月 (HR 0.63,单面p=0.042).
• 3-4级不良事件在阿扎西蒂丁 (76%) 与ICT (98%) 较少发生,特别是血液事件.

结论:

• 虽然初级终点没有达到,但阿扎西提丁在这个难以治疗的群体中显示出了有利的安全性和改善了无进展生存率.
• 阿扎西提丁可能为TFHL的治疗选择提供有价值的补充,特别是在组合疗法中.
• 计划进行平台试验,研究阿扎西蒂丁组合.