随机临床试验的计算现象映射,使其能够评估其现实世界的代表性和个性化的推理
Phyllis M Thangaraj1, Evangelos K Oikonomou1, Lovedeep S Dhingra1
1Section of Cardiovascular Medicine, Department of Internal Medicine, Yale School of Medicine, New Haven, CT, USA.
这项研究引入了一种新方法来评估随机临床试验 (RCT) 参与者如何使用电子健康记录 (EHR) 来代表真实世界的患者. 该方法发现,美国试验参与者比东欧参与者更容易概括,这影响了治疗效果的预测.
科学领域:
- 心脏病学 心脏病学
- 医疗信息学 医疗信息学
- 临床试验方法论 临床试验方法论
背景情况:
- 随机临床试验 (RCT) 对基于证据的医学至关重要,但它们对多样化,现实世界患者群体的概括性往往是有限的.
- 电子健康记录 (EHR) 为评估RCT队列的代表性和估计现实世界治疗效果提供了宝贵的资源.
研究的目的:
- 开发和验证一种多维方法,用于比较RCT参与者与EHR队列中的患者.
- 量化特定RCT (TOPCAT) 对现实世界心力衰竭患者的概括性.
- 根据RCT数据,在EHR人群中估计个性化治疗效果 (ITE) 和药物益处 (螺旋).
主要方法:
- 利用了TOPCAT RCT和来自耶鲁纽黑文卫生系统EHR的相应HFpEF患者的65个随机化前特征.
- 开发了一个基于机器学习的表型距离度量来评估RCT和EHR队列之间的相似性,按地区分层 (美国与东欧).
- 应用了一个来自TOPCATRCT的个性化治疗效应 (ITE) 模型,以估计EHR队列中螺旋的益处.
主要成果:
- EHR患者群体在内部比TOPCAT-US参与者更一致,这表明试验中的异质性更大.
- 多维相似度得分显示,与TOPCAT-东欧参与者相比,TOPCAT-美国参与者对EHR队列的概括性更高.
- 来自TOPCAT-US的螺旋龙益处模型预测所有EHR患者的益处,而TOPCAT-EE的模型预测只有13%的益处.
结论:
- 拟议的多维方法有效地评估了RCT参与者的现实世界的代表性与EHR数据相比.
- 这种方法提高了对RCT对更广泛患者群体的影响的理解.
- 这些发现突出了区域差异的概括性及其对治疗效果估计的影响.
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