病患报告的风湿病学结果测量的情况

科学领域:

• 风湿病学 临床试验 临床试验
• 患者报告的结果
• 监管科学 监管科学

背景情况:

• 患者报告的结果 (PROs) 对于评估类风湿病治疗疗效至关重要.
• 支持美国食品和药物管理局 (FDA) 批准的临床试验中PRO报告的质量和及时性以前没有被评估.

研究的目的:

• 评估FDA批准的新类风湿病症临床试验中PRO报告的质量和及时性.
• 评估遵守综合报告试验标准 (CONSORT) -PRO指导方针.

主要方法:

• 确定了支持FDA风湿病学批准的临床试验 (1995-2021年).
• 评估PRO出版状态,达到临床重要差异最小值 (MCID) 或统计显著性 (P <0.05),以及CONSORT-PRO合规性.
• 分析了从FDA批准到PRO出版的时间,使用危险比率和Kaplan-Meier估计.

主要成果:

• 在110项试验中报告的262个PRO中,只有1.1%满足了所有5个CONSORT-PRO项目;16.7%没有.
• 虽然大多数PRO显示具有统计意义 (85.1%),但只有56.9%达到MCID值.
• 三分之一的PRO没有提前公布,10.4%的PRO在试验后4年或更长的时间内没有公布.

结论:

• 遵守CONSORT-PRO报告标准是不充分的.
• 在PRO出版方面存在显著的延迟,在试验完成后很长一段时间内,很大一部分仍未发表.
• 迫切需要提高PRO报告质量,并确保在风湿病学研究中迅速发表.