通过管理入口协议创造双赢的局面? 在机会窗口内优先考虑基因和细胞疗法

科学领域:

• 卫生经济学和卫生政策
• 生物技术和制药领域的创新
• 医疗保健管理的管理

背景情况:

• 基于结果的报销模式正在成为解决与基因和细胞疗法相关的财务和临床不确定性的策略.
• 需要指导设计这些模型,以确保付款人,开发商和患者的共同利益.
• 目前的方法缺乏一种系统的方法来确定适合此类报销计划的治疗方法.

研究的目的:

• 开发和介绍一种创新的方法,以前性地确定基因和细胞疗法,这些基因和细胞疗法可以从基于结果的报销模型中受益.
• 探讨不同的报销策略如何创造"双赢"的场景,以适应不同程度的临床不确定性和效益.
• 分析这些模型在不同医疗保健系统的适用性,特别是美国,英国和荷兰.

主要方法:

• 分析医疗技术评估和产品特征,以确定特定疗法的"机会窗口".
• 基于其适应基于结果的报销结构的潜力,对治疗方法的未来优先考虑.
• 使用荷兰地平线扫描数据进行案例研究分析,以确定特定的基因和细胞疗法 (etranacogene dezaparvovec和 mozafancogene autotemcel).

主要成果:

• 制定了一个框架,以优先考虑基于结果的疗法,根据"机会窗口"进行基于结果的报销.
• 该研究发现,根据临床不确定性和福利水平,不同的基于结果的报销模式是合适的,在美国,英国和荷兰观察到的差异.
• 荷兰地平线扫描数据确定了etranacogene dezaparvovec (Hemgenix) 和 mozafancogene autotemcel作为基于结果的报销的主要候选人.

结论:

• 拟议的方法可以主动识别适合基于结果的报销的疗法,促进可持续的医疗保健.
• 可以制定量身定制的报销策略,以最大限度地为所有参与创新疗法的利益相关者带来利益.
• 这些见解对确保患者获得超越基因和细胞疗法的新疗法具有更广泛的意义.