在肌缩侧面硬化症的临床里程碑的个性化预测:一种多算法方法
Hyeon-Ji Oh1, Won-Joon Lee1, Jung-Joon Sung2
1Seoul National University College of Medicine, Seoul, Republic of Korea.
Digital health
|June 4, 2024
概括
在肌缩侧面硬化症 (ALS) 中预测吞困难具有挑战性. 新的个性化预测模型准确地估计了吞功能丧失的时间,有助于患者护理和临床试验设计.
科学领域:
- 神经学 神经学
- 生物统计学 生物统计学
- 医疗信息学 医疗信息学
背景情况:
- 肌缩性侧面硬化症 (ALS) 呈现出显著的表型异质性.
- 预测临床里程碑,如吞功能丧失,对于单个ALS患者来说是很困难的.
研究的目的:
- 开发个性化的预测模型,以估计ALS患者在吞功能中失去自主性的时间.
- 评估不同时间到事件预测算法对这一关键临床里程碑的性能.
主要方法:
- 使用了聚合资源开放访问ALS临床试验 (PRO-ACT) 数据库.
- 开发并比较了三个模型:加速失效时间 (AFT),考克斯比例危险 (COX) 和随机生存森林 (RSF).
- 将目标变量定义为ALSFRS-R吞分数下降到1或以下的时间.
主要成果:
- 在交叉验证过程中,所有模型都表现出强大的内部预测性能,具有高一致性指数 (C指数).
- 外部验证证实了数据集之间的可比性区分能力,尽管校准显示了现实数据中高估的趋势.
- 虽然在患者分层方面有效,但随机生存森林模型的结果与AFT和COX模型相比,与卡普兰-梅尔曲线的对齐较小.
结论:
- 在ALS中吞功能下降的个性化预测模型已经开发并在Web应用程序中实施.
- 这些模型可以支持个性化的患者咨询,管理策略和临床试验设计,用于诸如胃口术之类的干预措施.
- 建议进一步优化模型,以推进ALS患者的个性化护理.
