多中心扩大了获取研究产品的可访问程序,用于治疗肌缩性侧面硬化症

科学领域:

• 神经学 神经学
• 临床试验 临床试验
• 药物开发 药物开发

背景情况:

• 扩展访问 (EA) 提供了FDA监管的严重疾病的研究产品 (IP) 的访问权限.
• 无法参加临床试验的患者往往无法获得新型治疗方法.
• 肌缩侧面硬化症 (ALS) 是一种进展性神经退行性疾病,治疗选择有限.

研究的目的:

• 描述ALS多中心,多药物扩展访问计划 (EAP) 的设计和操作.
• 评估将无法参加临床试验的患者纳入EAP的可行性.
• 通过协调的计划,为ALS患者提供试验产品 (IP).

主要方法:

• 建立了一个中央协调中心,负责计划设计和执行.
• 开发模板文件和流程,以简化研究设计和监管提交.
• 实施了与HEALEY ALS平台试验相关的三个扩展访问协议 (EAP),招募了晚期或长期ALS患者.

主要成果:

• 在三个EAP中选了85名参与者,其屏幕失败率低 (3.5%).
• 成功注册的参与者,告知平台试验方案的持续时间.
• verdiperstat EAP以平均参与时间为5.8个月而结束;CNM-Au8和 pridopidine EAP正在进行中.

结论:

• 多中心扩展访问计划 (EAP) 可以与临床试验并行成功实施.
• 这些计划有效地招募那些不符合临床试验资格标准的肌缩性侧面硬化症 (ALS) 患者.
• 在传统的临床试验之外,EA项目为ALS患者提供了获得研究治疗的关键途径.