捕捉患者的声音,以改善对患有瘤患者而言重要的结果

科学领域:

• 在瘤学瘤学.
• 肉瘤研究研究 肉瘤研究
• 患者报告的结果

背景情况:

• 脱瘤 (DT) 是一种罕见的,局部具有侵略性的中等级瘤.
• DT不成比例地影响40岁以下的女性,导致显著的发病率和降低生活质量.
• 虽然很少致命,但DT会给患者带来实质性的身体,情感和社会负担,影响患者与恶性肉瘤类似.

研究的目的:

• 通过使用患者报告结果 (PRO) 工具来评估desmoid瘤发病率的影响.
• 为了验证GODDESS (GOunder/Desmoid Tumor Research Foundation DEsmoid Symptom/Impact Scale) PRO测量在DT患者中的可靠性和响应能力.
• 突出在新疗法临床试验中针对DT的PRO措施的重要性.

主要方法:

• 利用了来自nirogacestat随机化第3阶段DeFi试验的盲目,聚合数据.
• 评估了GODDESS尺度的可靠性和响应性,包括DT症状尺度 (DTSS) 和DT影响尺度 (DTIS).
• 将GODDESS与其他一般性或与瘤学相关的PRO进行了比较,并注意到DTF-QoL问卷没有得到验证.

主要成果:

• 验证了GODDESS尺度作为可靠和响应的PRO测量器,用于desmoid瘤.
• 证明了DT特定的PRO工具在捕获超越传统终点的患者报告数据方面的实用性.
• 证实DTSS和DTIS是DeFi试验中的次要终点.

结论:

• 特定于DT的PRO措施对于了解患者体验和治疗影响至关重要.
• 将GODDESS等经过验证的PRO工具纳入临床试验将改善desmoid瘤患者的治疗结果.
• 未来的PRO措施的开发和验证是优化对这一患者群体的护理的关键.