来自患者的诱导多能干细胞作为先天性尿素循环障碍的病理性肝脏模型

Mai Okano1,2, Masahiro Yasuda1,2, Yui Shimomura1

  • 1Department of iPS Stem Cell Regenerative Medicine, Kansai Medical University, Osaka, Japan.

概括

使用患者衍生干细胞研究了素缺乏症,一种尿素循环障碍. 酸盐有效地降低了这些细胞中的氨水平,这表明了对素缺乏的潜在治疗方法.