第一份报告:关于在中国精确治疗罕见瘤的平台研究
Jiawei Zhou1, Peiwen Ma1, Yale Jiang1
1Clinical Cancer Center, National Cancer Center/National Clinical Research Center for Cancer/Cancer Hospital, Chinese Academy of Medical Sciences and Peking Union Medical College, Beijing, China.
Cancer letters
|June 14, 2024
概括
精准医学在中国对罕见瘤的治疗有希望. 向治疗显示出显著的有效性,而免疫疗法在此初步研究中取得了有限的成功.
科学领域:
- 在瘤学瘤学.
- 精准医学是一门精准的医学.
- 临床试验 临床试验
背景情况:
- 罕见的瘤在治疗中存在重大挑战,原因是它们的异质性和有限的治疗选择.
- 平台研究是为了研究中国先进罕见固体瘤的新型治疗策略而启动的.
研究的目的:
- 评估精确治疗的初步安全性和有效性,包括针对性疗法和免疫检查点抑制剂,用于罕见的瘤.
- 评估先进的罕见固体瘤患者的治疗结果,这些瘤对标准治疗不耐药.
主要方法:
- 一个第二阶段,开放标签,非随机化,多臂,单中心临床试验.
- 招募了先进的罕见固体瘤患者,他们之前的标准疗法失败了.
- 针对可操作的基因变异和免疫检查点抑制剂的有针对性的治疗.
主要成果:
- 这项研究涉及40多种罕见瘤类型的64名患者,其中26人接受向治疗,38人接受免疫治疗.
- 总体客观应答率 (ORR) 为7.0%,疾病控制率 (DCR) 为70%.
- 向治疗实现了较高的ORR17.8%和100%的DCR,与免疫治疗的3个月PFS中位数相比,中位数无进展存活 (PFS) 为5个月.
结论:
- 精准医学,特别是向治疗,在治疗罕见瘤方面显示出有前途的潜力.
- 单疗法免疫检查点抑制剂的疗效有限,这表明克服瘤特异性耐药性的挑战.
- 进一步研究组合疗法对于改善罕见瘤患者的治疗结果至关重要.
