针对儿童低度质和质神经元瘤的分子向疗法
Benjamin I Siegel1,2,3,4, Elizabeth S Duke5,6, Lindsay B Kilburn5,7
1Brain Tumor Institute, Children's National Hospital, 111 Michigan Ave NW, Washington, DC, 20010, USA. BSiegel1@childrensnational.org.
概括
针对性疗法通过抑制RAS/RAF/MAP激酶通路,对儿童低度质瘤有希望. 在开始治疗之前,分子分析至关重要,特别是在新诊断的患者中.
科学领域:
- 儿科瘤学 儿科瘤学
- 分子生物学分子生物学
- 神经瘤学神经瘤学
背景情况:
- 儿童低度结质瘤 (LGGs) 越来越多地被认为是由RAS/RAF/MAP激酶通路的改变驱动的.
- 在儿科LGG中,BRAF突变/融合和其他途径异常是常见的.
研究的目的:
- 审查儿童LGG分子向治疗的不断变化的格局.
- 突出分子分析在指导这些瘤的治疗决策中的重要性.
主要方法:
- 关于儿科LGG分子标和向剂的当前文献的综述.
- 对针对性治疗的临床试验数据和治疗结果的分析.
主要成果:
- 向性药物 (MEK,BRAF,MTOR,NTRK抑制剂) 在复发的儿科LGG中显示出有效性.
- 组合疗法 (MEK 和 BRAF 抑制剂) 对新诊断的 BRAF-V600E LGGs 优于化疗.
- 针对性治疗的长期影响仍然是未知的.
结论:
- 分子向疗法代表了儿科LGG治疗中的范式转变.
- 强制性分子分析对于个性化治疗选择至关重要.
- 需要对长期结果和最佳治疗顺序进行进一步的研究.
