罗沙杜沙特与安慰剂对患有较低风险骨髓质疏松症候群的患者:马特霍恩第三阶段,双盲,随机对照试验

科学领域:

• 血液学 血液学 血液学
• 临床试验 临床试验
• 在瘤学瘤学.

背景情况:

• 较低风险的骨髓发育综合征 (MDS) 对当前的第一线疗法产生了有限且短暂的反应.
• 对输血的依赖对于低风险的MDS患者来说是一个很大的负担.

研究的目的:

• 为了评估roxadustat的疗效和安全性与安慰剂相比,在依赖输血的低风险MDS的患者中.
• 评估输血独立性 (TI) 作为MATTERHORN第三阶段试验的主要终点.

主要方法:

• 在140名患有较低风险的MDS的患者中进行随机,双盲,安慰剂控制的第三期试验 (MATTERHORN).
• 患者每周接受口服罗沙沙沙特或安慰剂三次,并获得最佳支持性护理.
• 主要终点:在28周内,TI持续≥56天.

主要成果:

• 该试验没有达到其主要终点 (p=0.217),roxadustat的TI响应率为47.5%,而安慰剂为33.3%.
• 在一个具有较高输血负担的亚组 (每4周≥2个红细胞) 观察到具有统计学意义的更高TI率,使用roxadustat (36.1%对11.5%;p-名义=0.047).
• 不良事件是可比的,没有与治疗相关的死亡.

结论:

• 与安慰剂相比,Roxadustat在较低风险的MDS患者中显示出数字上更高的输血独立率.
• 需要进一步调查以确定可能受益于roxadustat治疗的特定患者亚组.
• 这项研究强调了对依赖输血的低风险MDS的新疗法战略的需要.