在患有复发或耐药腹部神经内分泌瘤的患者中使用恩丁诺斯塔特
Jacob K Jamison1, Mengxi Zhou2, Edward P Gelmann3
1Weill Cornell Medical College, New York, NY, United States.
作为一种组织素脱乙酶抑制剂的恩丁诺斯塔特在患有晚期胃肠道胰腺神经内分泌瘤 (GEP-NETs) 的患者中显著减少了瘤生长. 这项研究突出了内因诺斯塔特的作用.
科学领域:
- 在瘤学瘤学.
- 药理学 药理学是指药理学的学科.
- 表观遗传学 在表观遗传学中,表观遗传学是指表观遗传学.
背景情况:
- 胃肠道胰腺神经内分泌瘤 (GEP-NETs) 很少见,通常是转移性,除了体静止素类似物之外,治疗选择有限.
- 基因组修饰,包括基因组脱乙酶 (HDAC) 抑制剂向的基因组修饰,在癌症的发展和进展中起作用.
研究的目的:
- 评价HDAC抑制剂恩丁诺斯塔特在患有复发或耐药腹部神经内分泌瘤 (NETs) 的患者中的疗效和安全性.
- 评估氨酸对GEP-NETs的抗增殖作用.
主要方法:
- 进行了一项II期临床研究,以评估腹部NET患者的肠静止剂的疗效和安全性.
- 患者每周接受 5 毫克的恩提诺斯塔特,直到疾病进展或毒性. 在治疗前和治疗期间比较瘤生长率.
主要成果:
- 由于早期终止,只有4名可评估的患者被纳入. 所有4人均实现了稳定的疾病 (SD) 延长了研究时间.
- 瘤生长率在肠静止剂上显著降低,从治疗前的17%到68%的比率.
- 与治疗相关的毒性通常是可以控制的,包括中性衰竭和低度血.
结论:
- 在患有复发性/耐药性腹部NET的患者中,每周使用的氨酸 (5mg) 显示出长时间的稳定疾病和减少的瘤生长率 (32%83%).
- 在这个患者群体中,恩替诺斯塔特表现出可接受的安全性.
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