布里加替尼在NF2相关的 Schwannomatosis 和渐进性瘤中的作用
Scott R Plotkin1, Kaleb H Yohay1, Phioanh L Nghiemphu1
1From Massachusetts General Hospital and Harvard Medical School (S.R.P., V.L.M.) and the Dana-Farber Cancer Institute (G.F., L.T.) - all in Boston; the NYU Grossman School of Medicine (K.H.Y.) and the Children's Tumor Foundation (A.B.) - both in New York; the University of California, Los Angeles, Los Angeles (P.L.N.); the University of Miami Miller School of Medicine, Sylvester Comprehensive Cancer Center, Miami (C.T.D.); the Mayo Clinic, Rochester, MN (D.B.-V.); and Johns Hopkins University, Baltimore (J.O.B.).
The New England journal of medicine
|June 21, 2024
概括
布里加替尼 (Brigatinib) 通过减少瘤生长和改善症状,有望治疗与神经纤维素瘤类型2相关的瘤瘤 (NF2-SWN). 这项研究表明布里加替尼布.
科学领域:
- 在瘤学瘤学.
- 遗传学 遗传学 是一个
- 药理学 药理学是指药理学的学科.
背景情况:
- 与神经纤维素瘤类型2相关的神经纤维素瘤 (NF2-SWN) 是一种进展性遗传疾病,导致多种瘤.
- 目前,对于NF2-SWN没有经批准的治疗方法,这突显了未满足的医疗需求.
- 临床前数据表明布里加替尼对NF2驱动的瘤的疗效.
研究的目的:
- 评估布里加替尼在患有NF2-SWN.进展的患者中的疗效和安全性.
- 评估布里加替尼对放射反应,瘤生长,听力和患者报告结果的影响.
主要方法:
- 进行了带有篮子设计的第二阶段平台试验.
- 40名12岁以上的NF2-SWN和进展性瘤患者每天接受180毫克布里加替尼.
- 瘤反应通过中央审查进行评估,主要结果是瘤的放射性反应.
主要成果:
- 布里加替尼在10%的点瘤和23%的所有瘤中显示出放射性反应.
- 脑膜瘤和非阴道状脑膜瘤显示出最显著的益处.
- 年化瘤生长率下降,35%的符合条件的患者经历了听力改善. 没有报告4/5级不良事件.
结论:
- 布里加替尼在NF2-SWN.患者中提供临床益处和放射性反应.
- 该药物在多种瘤类型中表现出有效性,包括脑膜瘤和非阴道状瘤.
- 布里加替尼 (Brigatinib) 代表了这种具有挑战性的疾病的潜在治疗选择.


