在日本进行的癌症随机对照试验中,统计分析方法和患者报告的结果报告:系统性审查
Junki Mizusawa1, Gakuto Ogawa1, Mitsumi Terada2
1Center for Research Administration and Support, National Cancer Center, Tokyo, JPN.
在日本癌症随机对照试验 (RCT) 中报告与健康相关的生活质量 (HRQOL) 显示有改进的空间. 关键领域,如明确的假设和报告临床上有意义的差异需要更多的注意力,以更好地分析患者报告的结果 (PRO) 数据.
科学领域:
- 在瘤学瘤学.
- 临床试验 临床试验
- 健康 结果 研究 研究 结果
背景情况:
- 制定分析患者报告结果和生活质量终点数据的国际标准 (SISAQOL) 倡议突出了癌症试验中患者报告结果 (PRO) 数据分析的问题.
- 缺陷包括处理缺失数据的非标准化方法,影响PRO终点的可靠性.
- 了解日本癌症随机对照试验 (RCT) 中与健康相关的生活质量 (HRQOL) 报告的状态,对于改善该地区的PRO数据分析至关重要.
研究的目的:
- 评估日本癌症RCT中HRQOL数据的报告质量.
- 在日本瘤学研究背景下,确定在PRO数据分析和报告方面需要改进的具体领域.
- 提供与PRO报告的国际标准相提并论的见解.
主要方法:
- 2010年至2018年间发表的PubMed索引的日本癌症RCT的系统审查.
- 纳入标准:与≥50名成年患者 (≥50%日本) 进行RCT,这些成年患者有固体瘤,正在接受抗癌治疗.
- 评估重点是HRQOL假设的清晰度,多重性测试,初级分析方法和临床意义上的差异报告.
主要成果:
- 在27个已识别的HRQOL试验中,只有15%报告了明确的假设;63%缺乏多重性调整.
- 只有22%的试验明确报告了临床上有意义的差异.
- 虽然基线数据很常见,但只有26%的治疗组进行了比较,41%的治疗组未能指定缺失的数据处理.
结论:
- 在日本癌症RCT中,HRQOL假设和临床上有意义的差异的报告相对较低.
- 尽管发现了差距,但HRQOL评估的整体质量似乎与之前的国际研究相提并论.
- 建议在PRO数据分析中进一步标准化,特别是关于缺失数据和假设报告.
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