美国食品和药物管理局批准摘要:eflornithine用于高风险神经母细胞瘤在先前多剂多模式治疗后
Elizabeth S Duke1, Diana Bradford1, Arup K Sinha1
1Center for Drug Evaluation and Research, US Food and Drug Administration, Silver Spring, MD.
概括
美国食品和药物管理局 (FDA) 批准了eflornithine,以减少高风险患者的神经母细胞瘤复发风险. 这次具有里程碑意义的批准使用了外部控制试验 (ECT) 来证明有效性.
科学领域:
- 在瘤学瘤学.
- 药理学 药理学是指药理学的学科.
- 临床试验 临床试验
背景情况:
- 神经母细胞瘤是一种罕见的,危及生命的儿科癌症,复发率高.
- 对于高风险神经母细胞瘤的现有疗法有局限性,造成未满足的医疗需求.
- 埃弗洛尼丁是一种新型治疗剂,因其预防复发的潜力而受到研究.
研究的目的:
- 评估eflornithine在降低高风险神经母细胞瘤患者复发风险方面的疗效和安全性.
- 为了支持美国食品和药物管理局 (FDA) 批准治疗神经母细胞瘤的eflornithine.
主要方法:
- 批准是基于外部控制试验 (ECT),该试验将单臂研究 (研究3b) 与先前临床试验 (研究ANBL0032) 的外部控制 (EC) 进行比较.
- 来自敏感性和支持性分析的证据支持了初级分析.
- 收集了关于常见不良反应的安全数据,包括听力损失,中耳炎,炎症,肺炎和腹.
主要成果:
- 埃弗洛尼丁显著降低了复发风险,无事件生存危险比率 (HR) 为0.48 (95% CI,0.27至0.85).
- 总体存活率也得到改善,HR为0.32 (95% CI,0.15至0.70).
- 该药物表现出可管理的安全性概况,并注意到常见的不良反应.
结论:
- 这是第一个依赖于ECT作为有效性实质性证据的主要数据的瘤药物批准.
- 埃弗洛尼丁为高风险神经母细胞瘤患者提供了一个新的治疗选择,解决了一个关键的未满足需求.
- 高质量的可比外部对照数据使得可靠的疗效估计成为可能,并支持药物的批准.
