根据他们的响应者状态,患者对努辛森效应的感知

科学领域:

• 神经学 神经学
• 患者报告的结果
• 临床试验分析

背景情况:

• 脊髓肌缩 (SMA) 治疗反应通常由功能尺度来定义,影响补偿.
• 针对SMA的疾病修饰疗法 (DMT) 旨在改善患者的治疗结果.
• 基于值的响应者/非响应者分类可能不反映患者的经验.

研究的目的:

• 评估患者和护理人员对SMA治疗益处的看法.
• 将患者报告的结果与功能级别分类进行比较.
• 探索SMA治疗对日常生活方面的影响.

主要方法:

• 99名症状后的SMA患者 (I-III型) 的多中心研究.
• 根据功能改善 (显著,不显著,没有改善) 患者被分为三组.
• 用于评估治疗后15个月的患者整体印象变化 (PGIC) 尺度.

主要成果:

• 在患者组之间22个领域中的17个领域中,没有对患者感知治疗效益的统计差异.
• 患者和护理人员的感知与功能尺度分类的相关性有限.
• 尽管具有相似的功能结果,但感知到的好处存在显著的变化.

结论:

• 功能运动尺度可能不能完全代表SMA患者在使用Nusinersen等DMT时的经历.
• 患者报告的结果提供了超越传统临床措施的关键见解.
• 在SMA临床试验和实践中重新评估结果措施是合理的.