开发和初步验证新型硬化肌病临床试验联盟活动指数
Laura Ross1, Dylan Hansen2, Susanna Proudman3
1University of Melbourne and St Vincent's Hospital Melbourne, Fitzroy, Victoria, Australia.
Arthritis & rheumatology (Hoboken, N.J.)
|June 27, 2024
概括
开发了一种新的硬化皮肤病临床试验联盟活动指数 (SCTC-AI),用于测量系统性硬化症 (SSc) 中的疾病活性. 这个经过验证的24项指数显示了高得分和生存率降低之间的联系.
科学领域:
- 类风湿病学 类风湿病学
- 临床试验 临床试验
- 医疗器械开发 医疗器械开发
背景情况:
- 在全身性硬化症 (SSc) 中精确测量疾病活性是具有挑战性的.
- 脊髓灰质炎临床试验联盟 (SCTC) 发起了活动指数 (AI) 工作组 (WG).
- 目标是创建一个新的SCTC-AI来评估SSc疾病活动.
研究的目的:
- 开发和验证一种用于测量系统性硬化症疾病活性的新仪器.
- 建立基于共识的定义和可量化的SSc疾病活动量度.
- 利用发病率,死亡率和生活质量数据评估SCTC-AI的有效性.
主要方法:
- 共识方法和文献审查定义了疾病活动.
- 德尔菲调查将141个临时项目减少到一个最终的24项索引.
- 考克斯回归分析在澳大利亚结核病队列研究 (ASCS) 中对病率/死亡率进行了加权.
- 外部验证使用加拿大硬化皮肤病研究小组 (CSRG) 研究队列进行.
主要成果:
- 在SSc中疾病活动被定义为疾病的可逆或可停止方面.
- 最终的SCTC-AI由24个项目组成,最高得分为140.
- 对外部队列的生存分析表明,SCTC-AI得分与生存率之间存在显著的分级关系 (P < 0.01).
结论:
- 一种新型仪器SCTC-AI已经开发出来,用于量化系统性硬化症疾病的活性.
- 通过严格的开发和验证,SCTC-AI证明了面部,内容和标准的有效性.
- 需要进一步的研究来证实SCTC-AI的构造和歧视性有效性.
