针对自身免疫疾病的HSCT患者报告的结果:EBMT ADWP,PAC和护士小组代表的考虑
Tobias Alexander1, Noëlle Tassy2,3, Ariadna Domenech4
1Charité-Universitätsmedizin Berlin, Corporate Member of Freie Universität Berlin, Humboldt-Universität zu Berlin, and the Department of Rheumatology and Clinical Immunology, Berlin Institute of Health, Berlin, Germany.
患者报告的结果 (PROs) 对于评估造血干细胞移植 (HSCT) 在自身免疫性疾病 (AIDs) 的影响至关重要. 经过验证的工具对于可靠的数据收集和对HSCT在AID中的有效性的全面评估至关重要.
科学领域:
- 血液学 血液学 血液学
- 免疫学 免疫学 免疫学
- 临床医学 临床医学
背景情况:
- 造血干细胞移植 (HSCT) 在治疗严重自身免疫性疾病 (AIDs) 方面有30年的成功历史.
- 对风险和益处的多学科评估对于确定HSCT在个人AID患者中的适用性至关重要.
研究的目的:
- 观察患者报告结果 (PRO) 和与健康有关的生活质量仪器如何捕捉患者对疾病负担和治疗影响的观点.
- 描述测量患者对自主性HSCT治疗艾滋病的疗效和耐受性认知的终点的复杂性.
主要方法:
- 对测量患者报告的疗效和耐受性的终点的审查.
- 包括经过验证的通用和疾病特定仪器用于正式的科学评估.
- 考虑定性评估,包括结构化研究和非正式叙述.
主要成果:
- 专业诊断人员和患者报告的体验措施对于评估艾滋病患者的疾病负担至关重要.
- 经过验证的工具对于科学评估至关重要;针对疾病的具体调整可以指导干预措施.
- 患者对HSCT的反应可能会受到手术前期望和对治疗过程的投资的影响.
结论:
- 需要个性化,多学科的方法来管理复杂的AID并改善患者的旅程.
- 经过验证的PRO和与健康有关的生活质量仪器对于稳健的临床实践和试验数据至关重要.
- 使用经过验证的工具进行全面的评估,确保对所有利益相关方进行全面评估HSCT的影响.
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