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Mathura Kugan1, Simona D'Amore1, Udita Mitra-Royhurst1

  • 1Lysosomal Storage Disorders Unit, Royal Free Hospital NHS Foundation Trust London, United Kingdom.

概括

这项研究表明,米格拉拉斯塔特可增强法-银酸酶A活性在法布里病患者中. 白细胞α-galactosidase A的增加,和lys-Gb3水平的相关性很好,支持干血斑点的监测实用性.