脂质纳米颗粒用于核酸输送的60年进化

科学领域:

• 生物技术是生物技术.
• 分子生物学分子生物学
• 纳米医学是一种纳米医学.

背景情况:

• 在体内将遗传物质输入细胞是基因疗法的重大障碍.
• 基于脂质的系统,特别是脂质纳米粒子 (LNP),已经成为克服这一挑战的关键技术.
• 已批准的基于LNP的产品包括针对COVID-19的mRNA疫苗和针对hATTR.v的小干扰RNA治疗药物,如Onpattro.

研究的目的:

• 追踪历史研究流程,为基于脂质纳米粒子的基因传递成功做出贡献.
• 突出从阴性脂质转染和电离性脂质纳米粒子开发的基础见解.
• 为了强调这些脂质系统在多种基因治疗应用中的潜力.

主要方法:

• 在过去的60年里,对基于脂质的基因传递的历史研究进行了审查.
• 使用cationic脂质和核酸分析脂质复合体的发展.
• 检查脂质纳米颗粒的演变利用可电离的阴离子脂质.

主要成果:

• 两个主要的研究领域推动了LNP的成功:性脂质转染和电离性脂质纳米粒子开发.
• 这些进展使得建立有效的基于核酸的疫苗和治疗方法成为可能.
• 目前,许多支持LNP的基因疗法正在临床开发中,这表明它们具有广泛的适用性.

结论:

• 来自数十年的脂质研究的基本见解正在使有效的 in vivo 基因传递成为可能.
• 脂质纳米颗粒代表了一个多功能平台,有可能解决许多基因疗法交付挑战.
• 基于脂质的系统的持续研究有望在遗传医学领域取得进一步的进步.