在老鼠肝移植模型中的静态冷藏期间,AAV9介导的基因传递到肝移植中

科学领域:

• 移植免疫学 移植免疫学
• 基因疗法载体 基因疗法载体
• 分子生物学分子生物学

背景情况:

• 再组合腺相关病毒 (rAAV) 是一个有前途的基因传递载体.
• 它在器官移植,特别是静态冷藏 (SCS) 期间的肝移植中的有效性仍然没有特征.
• 本研究研究了rAAV在这种情况下的潜力.

研究的目的:

• 为了确定在移植前的SCS期间,在肝移植中rAAV介导的基因传递的有效性.
• 评估使用rAAV用于固体器官移植中的基因疗法应用的可行性.

主要方法:

• 产生携带火 luciferase 基因组的rAAV 亚型-9 载体.
• 在SCS期间通过门静脉注射向路易斯大鼠肝移植注射rAAV.
• 在多个时间点进行合成肝移植,随后进行生物发光成像和组织光酶测定.

主要成果:

• 对照肝脏没有显示生物发光活性.
• 用rAAV治疗的肝脏表现出增加的生物发光,在移植后4周达到峰值,持续到移植后8周.
• 组织测定证实了rAAV处理的移植物中持续的露西法酶表达.

结论:

• 在SCS期间,rAAV在肝移植中成功调解基因转导.
• 这种方法对固体器官移植中的基因治疗策略具有重大潜力.