在使用移植后环胺的儿童中改善顺序性干细胞移植 [HaploSCT] 的结果:单个中心的经验

科学领域:

• 儿科血液学 儿科血液学
• 移植免疫学 移植免疫学
• 瘤血液学 瘤血液学

背景情况:

• 使用移植后环胺的哈普洛相同干细胞移植 (SCT) 是儿童患者没有匹配的兄弟捐赠者的新兴替代方案.
• 这种方法越来越多地用于恶性和非恶性儿科疾病.

研究的目的:

• 为了评估在儿童中使用移植后环胺的 haplo-identical SCT 的结果.
• 确定影响该患者群体整体存活率的因素.

主要方法:

• 在2010年至2021年6月期间,对127名儿童进行了138次SCT手术的回顾性分析.
• 使用外周血液干细胞的骨髓缩和减强度调节方案.
• 评估了移植,移植与宿主疾病 (GVHD),感染和整体存活率 (OS).

主要成果:

• 在81.9%的患者中实现了移植,主要移植失败率为10.2%.
• 急性和慢性GVHD的累积发病率分别为49.5%和40.7%.
• 两年生存率为54.9%,年幼儿童 (0-5岁) 的生存率明显较低. 随着时间的推移 (2010-2021年),生存率有所改善.
• 细菌感染,侵入性真菌病和移植失败被确定为OS的负预后因素.

结论:

• 与移植后环胺的哈普罗相同SCT是缺乏匹配的兄弟捐赠者的儿科患者的可行选择.
• 减轻移植失败,感染相关死亡率和GVHD的策略对于改善长期结果至关重要.