对于接受酶替代疗法的患有溶解体储存疾病的儿科患者,脱敏化协议的缩写
Gökhan Yörüsün1, Özge Yilmaz Topal1, Zeynep Şengül Emeksiz1
1Department of Pediatric Allergy and Immunology, Ankara City Hospital, Ankara, Turkey.
International archives of allergy and immunology
|July 17, 2024
概括
重复的酶替代疗法脱敏可能会在患有溶酶体储存疾病 (LSD) 的患者中诱导耐受性. 安全地实施了缩短的协议,减少了治疗负担和医疗保健成本.
科学领域:
- 生物化学 生化学
- 遗传学 是一个遗传学.
- 免疫学 免疫学 免疫学
背景情况:
- 溶酶体储存疾病 (LSD) 是一种需要酶替代疗法 (ERT) 的代谢障碍.
- 对ERT的过敏反应需要脱敏方案.
- 重复的脱敏可能导致治疗耐受性.
研究的目的:
- 在患有LSD的儿科患者中研究简化脱敏方案.
- 在达到耐受性后评估缩短脱敏的安全性和有效性.
- 为了减少与治疗相关的并发症和医疗保健费用.
主要方法:
- 对患有ERT过敏反应的儿科患者进行了回顾性研究.
- 包括至少经过一年无事故脱敏治疗的患者.
- 通过调整输注速率和减少步骤来缩短脱敏方案,在重复皮肤测试和停止前期治疗后.
主要成果:
- 六名患有过敏反应的儿科患者 (庞培病,MPS II,MPS IV) 接受了缩短的脱敏治疗.
- 所有患者都能容忍ERT与缩短的协议.
- 终止了前期药物治疗,并成功修改了输液速率/步骤.
结论:
- 重复的酶替代疗法脱敏可以诱导某种程度的耐受性.
- 简化脱敏方案是管理过敏反应的安全和有效方法.
- 这一策略可以尽量减少住院,感染和治疗费用.


