荷兰 Dystrophinopathy 数据库:一个国家注册表,标准化的患者和临床医生报告了真实世界的数据

N M van de Velde1,2, Y D Krom1,2, J Bongers1,2

  • 1Department of Neurology, Leiden University Medical Center, Leiden, The Netherlands.

概括

荷兰肌肉发育不良症数据库 (DDD) 是一个新的肌肉发育不良症患者的国家注册表. 它收集高质量的数据,以加快杜恩和贝克尔肌肉发育不良的治疗开发和研究.