儿科调整的风险指数用于预测儿童在HSCT后2年移植相关死亡率

科学领域:

• 血液学 血液学 血液学
• 儿科瘤学 儿科瘤学
• 移植医学 移植医学 移植医学

背景情况:

• 移植前风险评估对于造血干细胞移植 (HSCT) 结果至关重要,但其在儿科中的适用性尚不确定.
• 现有的工具,如血造细胞移植并发症指数 (HCT-CI),需要对儿科患者群体进行验证和潜在的适应.

研究的目的:

• 在接受HSCT的儿科队列中重新验证HCT-CI.
• 开发和验证一种新的,针对儿科的HSCT风险评估工具.

主要方法:

• 在874名儿童 (944名HSCT) 中重新验证了HCT-CI,随后开发了儿科适应风险指数 (PARI).
• PARI根据其与移植相关死亡率 (TRM) 的危险比率对风险因素和并发症赋予权重.
• 在内部和外部儿科队列上验证了PARI,使用c-统计和信息标准将其预测性能与HCT-CI进行比较.

主要成果:

• 发现HCT-CI对于所研究的儿科人口是无效的.
• 在四个定义的风险组 (6.2%至50.9%) 中,PARI显示了两年TRM的线性增加.
• 与HCT-CI相比,PARI在预测儿童2年的TRM方面表现优越,由较低的Akaike和Schwarz贝叶斯信息标准证明.

结论:

• 开发的儿科适应风险指数 (PARI) 是一个经过验证和有效的工具,用于在儿科HSCT中进行移植前风险分层.
• 与标准的HCT-CI相比,PARI可以更好地预测儿童的移植相关死亡率.
• 预计PARI将有助于为儿科HSCT提供更好的患者咨询和临床决策.