从大量 (> 6000) 澳大利亚患有多发性硬化症 (MS) 的人群中估计过渡概率,以改变残疾严重程度分类,MS表型和疾病修饰疗法分类

科学领域:

• 神经学 神经学
• 卫生经济学 卫生经济学
• 生物统计学 生物统计学

背景情况:

• 多发性硬化症 (MS) 是一种慢性自身免疫/神经退行性疾病,导致逐渐残疾,主要在女性身上.
• 准确的过渡概率对于健康经济学模型和MS疾病修饰疗法 (DMT) 药品报销决策至关重要.

研究的目的:

• 为了估计MS相关残疾进展的过渡概率.
• 为医药退款决策提供健康经济学模型的信息.

主要方法:

• 用澳大利亚MSBase注册表参与者的数据来使用四态连续时间马尔科夫模型.
• 根据扩展残疾状态尺度 (EDSS) 定义残疾状态:没有 (0.0),轻度 (1.0-3.5),中度 (4.0-6.0),严重 (6.5-9.5).
• 共同变量包括性别,DMT使用,MS表型和疾病持续时间.

主要成果:

• 这项研究分析了6369名参与者,随访时间为38837人年.
• 年度过渡概率包括:没有至轻度 (42.31%),轻度至中度 (11.38%),中度至重度 (9.41%).
• 与复发性复发性复发相比,二次进展性MS增加了150.9%的残疾进展风险.

结论:

• 大约45%的MS患者在一年内从无残疾状态过渡到无残疾状态.
• 渐进性多发性硬化明显增加了残疾进展的速度.
• 这些概率将被整合到健康经济模型中,以支持对MS干预措施的报销.