在del(5q) 骨髓发育性瘤患者中停用莱纳利多米德后输血独立性:一个HARMONY联盟研究

科学领域:

• 血液学 血液学 血液学
• 在瘤学瘤学.
• 临床研究 临床研究

背景情况:

• 列纳利多米德 (LEN) 在60-70%的骨髓质瘤 (MDS) 患者中实现了红细胞输血独立性 (RBC-TI).
• 目前的指导方针建议持续LEN治疗,直到失败或进展,尽管潜在的毒性和高医疗费用.

研究的目的:

• 为了研究MDS del(5q) 患者的结局,停止了LEN,同时保持了RBC-TI.
• 评估LEN停止后红细胞-TI的持续时间和影响它的因素.

主要方法:

• 一项HARMONY联盟的研究招募了118名IPSS-R低中期风险MDSdel ((5q) 的患者.
• 患者因各种原因停用LEN,包括不耐受,医生或患者决定.
• 随访包括对红细胞-TI和细胞遗传反应的监测,并对预测因素进行多变量分析.

主要成果:

• 经过49个月的中位随访后,50/118名患者失去红细胞-TI;22/30人失去完整的细胞遗传反应.
• 停药后红细胞突发症的中位持续时间为56个月.
• 与较长的红细胞-TI持续时间相关的因素包括较低的治疗前输血负担,较长的LEN治疗持续时间 (≥12个周期),年轻的年龄和更高的Hb在戒断时.

结论:

• 在MDS del ((5q) 患者中停止LEN,这些患者已经实现了RBC-TI,这可能会导致大量患者的长期输血独立.
• 用LEN重复治疗有效地恢复了RBC-TI在大多数患者中,这些患者在停止治疗后失去反应.