区域SizeR - 一个新的应用程序,用于在MRCTs区域样本大小规划

科学领域:

• 临床试验 临床试验
• 生物统计学 生物统计学
• 制药发展 制药发展

背景情况:

• 多区域临床试验 (MRCT) 需要仔细规划样本大小,以确保在不同地区治疗效果的一致性.
• 现有的方法通常依赖于一致性概率,但区域入学特征需要量身定制的方法.
• ICH E17指南强调在区域规划中保持整体处理效应的比例.

研究的目的:

• 开发一个用户友好的工具,用于在MRCT中高效和协调的样本大小规划.
• 提供基于模拟的应用程序,支持讨论样本大小分配策略.
• 实施ICH E17中概述的治疗效果保存方法.

主要方法:

• 开发RegionSizeR,一个交互式,基于Web的R闪亮应用程序.
• 基于模拟的方法用于样本大小计算和分配.
• 适应各种终点类型 (连续,二进制,时间到事件) 和试验设计 (优越性,非劣势性,MCP-Mod).

主要成果:

• 区域SizeR提供了一个全面的平台,用于在MRCTs区域样本大小规划.
• 该应用程序支持各种临床试验设计和终端类型.
• 独立测试证实了应用程序的有效性,结果显示在各种场景中不超过1%的差异.

结论:

• 在MRCT中,RegionSizeR促进了对样本大小分配的知情决策.
• 该工具通过考虑区域特点和ICH E17原则来促进协调规划.
• 该应用程序是优化MRCT设计和确保治疗效果一致性的宝贵资源.