强大的APTAMER向CRISPR/Cas9传递使用介质干细胞膜-脂质细胞混合体:BIRC5基因对黑色素瘤的淘汰
Asma Ghaemi1, Khalil Abnous2, Seyed Mohammad Taghdisi3
1Pharmaceutical Research Center, Pharmaceutical Technology Institute, Mashhad University of Medical Sciences, Mashhad, Iran; Department of Pharmaceutical Biotechnology, School of Pharmacy, Mashhad University of Medical Sciences, Mashhad, Iran.
Nanomedicine : nanotechnology, biology, and medicine
|August 10, 2024
概括
这项研究开发了一种用于CRISPR/Cas9基因编辑以向黑色素瘤的新型混合纳米粒子. 该纳米颗粒通过降低幸存者 (BIRC5) 表达的调节,有效地抑制了瘤生长,显示了癌症治疗的前景.
科学领域:
- 生物技术是生物技术.
- 纳米医学是一种纳米医学.
- 癌症治疗 癌症治疗
背景情况:
- 黑色素瘤癌细胞过度表达PTK7受体.
- 幸存者 (BIRC5) 是癌细胞增殖中的一个关键蛋白质.
- 基因编辑CRISPR/Cas9提供了一个潜在的治疗策略.
研究的目的:
- 开发一种针对黑色素瘤BIRC5基因编辑的向纳米粒子系统.
- 在临床前模型中评估开发系统的有效性和安全性.
主要方法:
- 使用DOTAP和MSCM制造混合囊泡.
- 凝结BIRC5CRISPR/Cas9等离子体和表面功能化与Sgc8-c合体.
- 在体外和体内评估B16F0黑色素瘤模型中的传染效率,细胞毒性和抗瘤活性.
主要成果:
- 与脂质体相比,混合纳米粒子显示出更高的转染效率和更低的细胞毒性.
- 功能化Aptamer混合纳米粒子专门针对PTK7-阳性黑色素瘤细胞,增强细胞毒性.
- 在临床前模型中观察到显著的瘤生长抑制,与BIRC5基因下调相关.
结论:
- 开发的aptamer-hybrid纳米粒子系统是通过BIRC5基因编辑针对性黑色素瘤治疗的有希望的平台.
- 以CRISPR/Cas9为媒介的BIRC5基因编辑为黑色素瘤治疗提供了一种安全且可能可翻译的方法.
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