脂质纳米颗粒用于向肝脏以外的核酸输送
Nadine Saber1, Mariona Estapé Senti1, Raymond M Schiffelers1
1CDL Research, University Medical Center Utrecht, Utrecht, The Netherlands.
Human gene therapy
|August 14, 2024
概括
脂质纳米颗粒 (LNP) 有效地提供核酸疗法,但在肝脏中积累. 本综述探讨了LNP工程针对非肝组织的策略,以提高治疗疗效和安全性.
科学领域:
- 生物技术是生物技术.
- 药物输送系统 药物输送系统
- 纳米医学是一种纳米医学.
背景情况:
- 脂质纳米颗粒 (LNP) 是核酸的先进药物递送系统,由mRNA COVID-19疫苗证明.
- 目前的LNP应用仅限于肝脏疾病和疫苗,因为静脉注射后肝脏积累.
- 克服肝脏热带症对于扩大LNP治疗潜力到其他器官至关重要.
研究的目的:
- 审查最近在工程脂质纳米粒子 (LNPs) 核酸输送超出肝脏的工程方面的进展.
- 讨论针对非肝脏组织的策略,以提高治疗疗效和安全性.
主要方法:
- 对针对药物输送的LNP工程最新科学文献的审查.
- 对非肝组织的被动,活性和内源向策略的分析.
- 讨论LNP修改以逃避肝脏吸收并促进向.
主要成果:
- 最近的LNP工程工作重点是修改粒子组成和表面特性.
- 被动性,活性性和内源性向策略在将LNP导向非肝脏组织方面表现有前途.
- 目标策略的组合可以提高特异性,减少目标之外的积累.
结论:
- 设计LNP来克服肝脏热带症对于扩大其治疗应用至关重要.
- 针对肝脏以外的核酸治疗药物的向输送可以提高治疗疗效和患者安全.
- 对LNP向策略的持续研究将打开新的治疗可能性.


