在接受纳塔利祖马布治疗的患有儿科发病多发性硬化症患者中,高NEDA和无PIRA
Marco Puthenparampil1, Marta Gaggiola1, Marta Ponzano1
1From the Department of Neurosciences (M. Puthenparampil, M.G., G.Z., A.M., P.G.), University of Padua; Multiple Sclerosis Centre (M. Puthenparampil, M.G., G.Z., P.P., F.R., P.G.), and Day Hospital and Centre for Advanced Neurological Therapies Unit, University Hospital of Padua; Department of Health Sciences (M. Ponzano, F.B.), Section of Biostatistics, University of Genova; Padua Neuroscience Centre (A.M.), University of Padua; Paediatric Neurology and Neurophysiology Unit (M.N., S.S.), Department of Women's and Children's Health, University Hospital of Padua; Neuroimmunology Group (M.N., S.S.), Paediatric Research Institute "Città della Speranza", Padua; and Neuroradiology Unit (A.D.P.), University Hospital of Padua, Italy.
纳塔利祖马布 (NTZ) 在治疗儿科发病多发性硬化症 (POMS) 和成人发病多发性硬化症 (AOMS) 的疗效和安全性相似. 这项研究支持NTZ作为POMS的高效治疗方法,特别是在预防不依赖复发活动 (PIRA) 的进展方面.
科学领域:
- 神经学 神经学
- 免疫学 免疫学 免疫学
- 临床试验 临床试验
背景情况:
- 儿科发病多发性硬化症 (POMS) 呈现出比成人发病多发性硬化症 (AOMS) 更快的中枢神经系统炎症.
- 目前的POMS治疗方法通常依赖于AOMS的结果,需要量身定制的策略.
- 高效治疗 (HET) 方法对于有效管理POMS至关重要.
研究的目的:
- 与AOMS相比,在POMS中评估纳塔利祖马布 (NTZ) 的疗效和安全性.
- 建立NTZ作为POMS的潜在首选HET.
- 分析临床和放射性结果,包括不依赖复发活动的进展 (PIRA).
主要方法:
- 一个观察性的回顾性研究设计.
- 用NTZ治疗的32名POMS和64名AOMS患者的倾向性得分匹配 (2:1成人:儿科比例)
- 平均随访时间为46.0 ± 26.9个月,临床和放射性评估为6个月.
主要成果:
- 在POMS和AOMS之间,新的/扩大的T2病变,对比后T1病变或复发率没有显著差异.
- 在POMS中没有复发活动独立的进展 (PIRA),但发生在12.5%的AOMS患者中 (p=0.0156).
- 在两组中都观察到类似的JCV血清转化率,没有严重的不良事件.
结论:
- 纳塔利祖马布 (NTZ) 在POMS中表现出良好的临床和放射性结果.
- 在POMS中,NTZ是首选高效治疗的强有力的候选者,特别是在预防PIRA方面.
- 这项研究支持调整AOMS治疗策略,以适应NTZ的POMS.
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