创建一个自动化工具,用于在多发性硬化症临床研究中对残疾进展进行一致和可重复的评估
Noemi Montobbio1, Luca Carmisciano1, Alessio Signori1
1Department of Health Sciences (DISSAL), University of Genoa, Genoa, Italy.
概括
标准化多发性硬化症进展指标对于可靠的临床研究至关重要. 我们的R包,msprog,为确认残疾进展 (CDP) 和不依赖复发活动的进展 (PIRA) 提供可重现的计算.
科学领域:
- 神经学 神经学
- 临床试验方法论 临床试验方法论
- 生物统计学 生物统计学
背景情况:
- 在多发性硬化症 (MS) 中评估残疾进展的不一致标准阻碍了临床研究结果的可重复性.
- 评估方法的异质性和不充分的报告导致了这种缺乏标准化的情况.
研究的目的:
- 为了说明不同的参数如何影响MS进展的评估.
- 引入一个自动化的R包,msprog,用于MS临床研究中可重复计算结果.
主要方法:
- 重新分析了来自BRAVO临床试验 (NCT00605215) 的数据,以评估治疗对确认残疾进展 (CDP) 和独立于复发活动 (PIRA) 的进展的影响.
- 利用开发的R包,msprog,允许用户定义的参数进行纵向数据分析和CDP评估.
主要成果:
- 治疗对CDP的影响在不同的参数设置中有显著差异,危险比 (HR) 从0.59到0.72不等,相比之下,原始研究的HR为0.69.
- 对PIRA的估计治疗效果也显示出变化,HRs在0.62和0.65.6之间.
结论:
- 实施具有标准化参数和输出的开放访问和验证工具可以显著减少CDP估计中的异质性.
- 这种标准化对于提高多发性硬化症临床研究结果的可重复性和可靠性至关重要.


