在乳头膜瘤中使用BRAF和MEK抑制剂向治疗:一项队列研究
Dario De Alcubierre1,2, Grigorios Gkasdaris3, Margaux Mordrel4
1Department of Experimental Medicine, Sapienza University of Rome, Rome F-00161, Italy.
European journal of endocrinology
|August 19, 2024
概括
用BRAF/MEK抑制剂进行向治疗,在乳头膜瘤 (PCP) 中显示出高疗效,其中94%的患者实现了部分反应或更好. 这种BRAF V600E治疗耐受性良好,并提供临床益处.
科学领域:
- 神经瘤学神经瘤学
- 分子向疗法分子向疗法
- 喉瘤研究研究
背景情况:
- 乳头膜瘤 (PCP) 是一种罕见的瘤,治疗选择有限.
- 使用BRAF/MEK抑制剂的向治疗 (TT) 对携带BRAF V600E突变的PCP是一个有前途的途径.
- 对这种患者群体的大型队列的标准化数据很少.
研究的目的:
- 评估BRAF V600E突变PCP患者的BRAF/MEK抑制剂向治疗的实际有效性和安全性.
- 评估PCP中的dabrafenib和trametinib的客观反应,临床结果和安全概况.
- 探索针对性治疗在不同治疗环境 (新辅助,辅助,息) 中的潜力.
主要方法:
- 法国一项回顾性多中心研究,包括16名患有BRAF V600E突变PCP的患者.
- 患者在2019年4月至2023年7月期间接受了达布拉费尼布和特拉美提尼布治疗.
- 包括客观反应,临床改善和不良事件在内的结果在3个月和最后的随访后进行了评估.
主要成果:
- 94%的患者实现了部分反应或更好 (12次总和,3次部分反应).
- 在新辅助 (88.9%),辅助 (73.3%) 和息 (91.8%) 组中观察到显著的瘤体积减少.
- 向治疗改善了头痛 (100%) 和视力障碍 (66.7%) 等症状,并且具有一般可接受的耐受性.
结论:
- 针对BRAF/MEK抑制剂的向疗法在BRAF V600E突变的PCP中显示出显著的疗效,具有高响应率和临床益处.
- 治疗耐受性很好,这表明它在临床实践中的可行性.
- 结果支持考虑对侵袭性PCP采用新辅助方法,并强调需要标准化协议.
