适应性平台试验中的治疗比较,适应时间漂移

科学领域:

• 生物统计学 生物统计学
• 临床试验设计 临床试验设计
• 因果推理因果推理

背景情况:

• 适应性平台试验 (APT) 允许治疗臂的动态进入/退出.
• 不同步的控制和时间漂移在长期APT中带来了挑战.
• 调整时间变化对于APT中有效的治疗比较至关重要.

研究的目的:

• 为APT中的治疗比较提出新的因果推理方法.
• 开发专门针对时间漂移和未测量的混因素的方法.
• 通过模拟来评估拟议方法的性能.

主要方法:

• 倾向性评分权重方法用于治疗效果估计.
• 提出了两种不同的方法,其中一种方法具有双重强度.
• 双重可靠的方法确保有效性,如果倾向性得分或时间效应模型是正确的.

主要成果:

• 提出的方法显示了控制良好的I型错误率.
• 在模拟中可以获得高的统计能力,即使使用未测量的混器.
• 这些方法有效地适应了APT的时间漂移.

结论:

• 拟议的倾向性评分权重方法为APT中的治疗比较提供了可靠的解决方案.
• 这些方法提高了长期适应性试验结果的有效性和可靠性.
• 这种两倍强大的方法提供了一个额外的保护层,防止模型的错误规格.