对于复发性复发性多发性硬化症的自身造血干细胞移植中BEAM或环胺

科学领域:

• 神经科学是一个神经科学.
• 免疫学 免疫学 免疫学
• 血液学 血液学 血液学

背景情况:

• 自主造血干细胞移植 (ASCT) 是复发性复发性多发性硬化症 (MS) 的治疗方法.
• 用抗胸细胞球蛋白 (BEAM/ATG) 进行的BEAM和用抗胸细胞球蛋白 (Cy/ATG) 进行的高剂量环胺是MS中ASCT常见的调节方案.
• 将这两种方案的疗效和安全性进行比较对于优化多发性硬化症治疗至关重要.

研究的目的:

• 为了比较BEAM/ATG和Cy/ATG调节方案在接受ASCT的复发性复发性MS患者的疗效和安全性.
• 评估结果,如"没有疾病活动的证据" (NEDA) 和与程序相关的不良事件.

主要方法:

• 对231名在2020年1月1日之前在瑞典接受治疗的复发性复发性多发性硬化症患者的回顾性研究.
• 最终队列包括33名BEAM/ATG患者和141名Cy/ATG患者.
• 分析了来自瑞典MS注册的疗效数据和来自电子健康记录的安全数据.

主要成果:

• 卡普兰-梅尔对5年后NEDA的估计是BEAM/ATG的81%,Cy/ATG的71% (p=0.29).
• 严重的不良事件在BEAM/ATG治疗中更频繁 (平均每患者3.1对1.4,p<0.001).
• 在BEAM/ATG治疗中观察到发烧性中性衰竭 (88% vs 68%,p=0.023) 和更长的住院时间 (3.0天,p<0.001).

结论:

• 无论是BEAM/ATG还是Cy/ATG,在复发性复发性多发性硬化症的ASCT中都显示出可比的疗效.
• Cy/ATG具有更有利的安全概况,严重不良事件较少,住院时间较短.
• 由于其安全优势,Cy/ATG可能是复发性复发性MS患者的ASCT首选方案,等待进一步的随机对照试验.