销售前关键试验终点和FDA突破性疗法市场营销后要求
Maryam Mooghali1,2, Joshua D Wallach2,3, Joseph S Ross1,2,4,5
1Section of General Internal Medicine, Department of Internal Medicine, Yale School of Medicine, New Haven, Connecticut.
突破性治疗指标通常依赖于代用标记,即使是传统的批准. 要求对这些适应症进行营销后研究可以提高对患者和临床医生的临床益处的确定性.
科学领域:
- 制药科学 制药科学
- 监管科学 监管科学
- 临床试验设计 临床试验设计
背景情况:
- 美国食品和药物管理局 (FDA) 授予突破性治疗指标,以加快针对严重疾病的药物的开发和审查.
- 这种名称是针对那些根据初步临床证据显示,与现有治疗方法相比显著改善的疗法.
- "21世纪疗法法案"要求FDA发布代孕药标记清单,以作为行业指导.
研究的目的:
- 分析FDA突破性治疗指定的批准的关键试验中的初级终点.
- 确定是否有证实有效性的营销后研究被授权用于使用代用标记物的批准.
主要方法:
- 一项横截面研究分析了来自Drugs@FDA数据库的数据.
- 包括所有最初的突破性治疗指定的批准,从开始 (2013年11月1日) 到2023年12月31日.
- 描述性分析描述了批准途径,主要终点和营销后要求.
主要成果:
- 在2013-2023年期间,157种原始适应症获得了突破性治疗指标.
- 52人 (33%) 获得了加速批准,105人 (67%) 获得了传统批准.
- 值得注意的是,58%的传统批准使用了代用标记物,只有7%需要营销后研究来确认有效性.
结论:
- 突破性治疗指定的批准经常使用替代标记物,即使在加速途径之外.
- 这些批准的很大一部分缺乏营销后研究来证实临床益处.
- 强制推销后研究以代用标记为基础的批准可以提高对治疗疗效的信心.
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