神经外科基因治疗中枢神经系统疾病
Ruchit V Patel1, Pranav Nanda1, R Mark Richardson1
1Department of Neurosurgery, Massachusetts General Hospital, Boston, MA, USA; Harvard Medical School, Boston, MA, USA.
概括
本综述确定了64项使用病毒载体基因疗法治疗神经疾病的临床试验. 腺相关病毒载体 (AAV) 是常见的,与内传递推进治疗选择.
科学领域:
- 神经科学是一个神经科学.
- 基因治疗 基因治疗
- 临床试验 临床试验
背景情况:
- 病毒载体基因疗法正在扩大神经退行和神经发育条件.
- 神经外科治疗通常需要针对中枢神经系统 (CNS) 的治疗.
研究的目的:
- 系统地审查中枢神经系统神经退行性和神经发育性疾病的体内病毒载体基因疗法.
- 确定和描述支持人类临床试验的临床前研究.
主要方法:
- 对中枢神经系统病毒载体基因治疗试验的NIH ClinicalTrials.gov数据库进行系统审查.
- 包括使用神经外科输送方法的研究 (宫内,心室内,内).
- 支持临床前研究的范围审查.
主要成果:
- 确定了64项临床试验,分别处于不同阶段 (正在进行,已完成等). ) 的情况.
- 腺相关病毒载体 (AAV) 是主要的载体类型.
- 针对各种中枢神经系统疾病,包括阿尔茨海默病,帕金森病和罕见的遗传疾病.
- 体内输送,特别是MRI引导的对流增强输送,是关键的方法.
结论:
- 病毒载体基因疗法在广泛的中枢神经系统疾病中显示出有前途.
- AAV是一种多功能工具,其传递方法适合特定疾病.
- 传递技术的进步,如MRI引导的CED对于新型基因标至关重要.
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